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Resultados el primer estudio sistémico holandes de omision de exon

Resultados el primer estudio sistémico holandes de omision de exon Terapéutico PRO051de Prosensa basado en ARN, muestra resultados favorables en el primer estudio sistémico en pacientes con distrofia muscular Duchenne

Los preparativos para un estudio de fase III están en curso

http://www.prosensa.eu/news/Press%20release%20WMS.pdf

Traducido y adaptado por: Ricardo Rojas C.

Leiden, 14 de Septiembre de 2009 - Prosensa, la compañía biofarmacéutica Holandesa centrada en terapéuticos moduladores de ARN anuncia resultados positivos de la Fase I/IIa de estudio clínico de su principal producto candidato: la entrega sistémica del PRO051 en pacientes con distrofia muscular Duchenne (DMD) fue bien tolerada y se indujo la expresión de nueva distrofina. Los datos del estudio clínico fueron presentados en el 14vo Congreso Anual Internacional de la Sociedad Mundial del Músculo (WMS), en Ginebra, Suiza por la Dra. Nathalie M. Goemans, MD, del Departamento de Neurología Pediátrica de la Universidad de Leuven, Bélgica.

La fase I/IIa completada del estudio abierto evaluó la administración sistémica del PRO051 en doce pacientes con DMD que recibieron inyecciones subcutáneas semanales durante un período de cinco semanas. Cuatro grupos de dosis se aplicaron (0.5 mg /kg, 2 mg/kg, 4 mg/kg, 6 mg/kg), integrado por tres pacientes cada uno. El efecto del PRO051 se evaluó en el nivel del ARN, para demostrar omisión especifica del exón 51, y en el nivel de proteínas, para demostrar la expresión de distrofina nueva.

Se tomaron biopsias musculares antes y dos semanas después de la última administración a los pacientes del grupo 1 de dosis, y en dos y siete semanas después de la última administración de todos los otros pacientes. Eventos adversos fueron registrados y evaluaciones de seguridad (análisis de laboratorio y ECG) realizadas a intervalos regulares. Todos los pacientes en este estudio entraron a una fase ampliada de tratamiento a largo plazo.

La administración subcutánea del PRO051 resulto en omisión específica en el exón 51 en los grupos de dosis 2, 3 y 4, e indujo la expresión de distrofina en una manera relacionada con la dosis en todos los grupos. El tratamiento fue bien tolerado por todos los pacientes y ninguno interrumpió su participación en el estudio. Una revisión de los datos de seguridad no mostro cambios clínicamente significativos en los valores de laboratorio y electrocardiogramas. Anticuerpos contra la distrofina no se detectaron en ninguno de los pacientes.

El estudio se realizó en estrecha colaboración con las Universidades de Leuven, Bélgica y Gotemburgo, Suecia. La Dra. Goemans comentó: "Los datos de esta primera fase I/IIa de estudio de evaluación de la administración sistémica del PRO051 son muy prometedores. La administración subcutánea fue sencilla y bien tolerada. "

Comentando sobre el estudio, el investigador Dr. Tulinius del Hospital Infantil Reina Silvia, en Gothenburg, Suecia, dijo: "Las terapias disponibles actuales para DMD alivian los síntomas, pero no tratan la causa subyacente de esta grave enfermedad. La realización de este primer estudio de entrega sistemática del PRO051 por lo tanto es un paso importante en el desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para los pacientes con DMD. "

"Estos resultados del estudio son un hito importante para Prosensa. Mueven nuestro programa de desarrollo a una siguiente fase y fortalece nuestra posición como pionera en el campo de terapéuticos basados en ARN, en particular la omisión de exón. Ahora estamos preparando una fase III de estudio doble ciego controlado con placebo. Esto confirma nuestro compromiso de proporcionar a los pacientes nuevos tratamientos innovadores que les ayudarán a vivir una vida mejor ", dijo Hans Schikan, CEO de Prosensa.

Acerca de Prosensa

Prosensa es una compañía biofarmacéutica Holandesa altamente innovadora, dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de ácidos nucleicos basados en la corrección terapéutica de la expresión génica en enfermedades con importantes necesidades médicas no cubiertas, en particular los trastornos neuromusculares. Prosensa se centra en el desarrollo de un tratamiento para la DMD (Distrofia muscular Duchenne). El compuesto PRO051 líder de Prosensa se encuentra actualmente en avanzada fase I/II de ensayos clínicos y la compañía prevé iniciar un ensayo de fase III en 2010. La compañía acaba de concluir una exitosa ronda de financiamiento Serie B de 18 millones de euros con un consorcio de inversionistas. Para obtener más información acerca de Prosensa, por favor visite www.prosensa.eu.

Acerca de la DMD y la omisión de exón (salto de exón, exon skipping)

La distrofia muscular Duchenne es una severa enfermedad neuromuscular debilitante infantil que afecta a 1 de cada 3,500 niños varones recién nacidos. Los pacientes jóvenes sufren pérdida progresiva de la fuerza muscular debido a la ausencia de la proteína distrofina, y les lleva a usar silla de ruedas antes de la edad de 12 años y la mayoría muere en la edad adulta temprana, debido a una insuficiencia respiratoria y cardíaca. Hoy en día, no hay tratamiento para evitar el desenlace final. La enfermedad es causada por mutaciones en el gen DMD, resultando en la ausencia de la distrofina, que es crucial para la integridad de las membranas de la fibra muscular.

La terapia basada en ARN aplicando oligonucleótidos en antisentido para inducir la omisión específica de exón, es actualmente uno de los más prometedores nuevos tratamientos potenciales para la DMD. Los oligonucleótidos en antisentido tienen la capacidad de corregir el marco de lectura mutado de las transcripciones DMD y para inducir la síntesis de una nueva, parcialmente funcional, proteína distrofina. Diferentes mutaciones en el gen requieren medicamentos de oligonucleótidos diferentes. El PRO051, el primero de su tipo, puede ser terapéutico para aproximadamente el 13% de todos los pacientes con DMD.

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